עזרו לנו למצוא תרופה!

מחקר בראשות ד"ר גד וטין, אוניברסיטת בן גוריון

קבוצת המחקר בראשותו של דר'  גד וטין מהמרכז לרפואה מחדשת ומחקר בתאי גזע באוניברסיטת בן גוריון מתמחה בטכנולוגיה של ייצור תאי גזע מושרים (induced pluripotent stem cells iPSCs) וחקר מחלות נוירולוגיות נדירות. בפרויקט המחקר שהחל השנה במעבדתו יוצרו לראשונה בישראל תאי גזע מושרים מדגימות עור (פיברובלסטים) של חולי CCHS ובני משפחה בריאים (שישמשו כביקורות תואמות), ע"י השראת תהליך של "תכנות מחודש" ((reprogramming . תאי הגזע מושרים, זהים לתאי גזע עובריים ובנוסף, נושאים את המטען הגנטי הכולל את המוטציות המקוריות של החולים. תאים אלו ימוינו במעבדה לתאי עצב המסוגלים לחוש רמות של פחמן דו חמצני, בדומה לתאים הפגועים במחלה. תאים אלו ישמשו כ"מודל אנושי למחלה בצלחת". פלטפורמות אלו ישמשו לחקר הבסיס המולקולרי למחלה ולבחינה של תרופות/טיפולים פוטנציאלים. מודל כזה שמשקף ביולוגיה הומנית וכולל רקע גנטי ספציפי של החולים יאפשר ניבוי מדויק יותר של הטיפול האפקטיבי שמתאים לכל חולה בצורה מותאמת אישית. בנוסף, חברי קבוצת המחקר של דר' וטין מתמחים גם בשימוש בטכנולוגיות פורצות דרך בינהן מערכת microelectrode array (MEA), שבעזרתה ניתן לבחון את פעילותן ותפקודן של תאי עצב בתגובה לתרופות. בנוסף במעבדה משתמשים בשבבי סיליקון מיוחדים – איבר על שבב (Organ-on-chip), המאפשרים יצירת מודל מוקטן של מחסום דם המוח, המסוגל לנבא את חדירותן של תרופות אל מערכת העצבים.

מטרת הפרויקט: יצירת תשתית של בנק תאי גזע מושרים שימשו כמערכות מודל לחקר הבנת הבסיס הביולוגי של התסמונת ולבחינה של תרופות וטיפולים חדשניים על חולי CCHS. קישור למעבדתו של ד"ר וטיו: https://www.vatinelab.com/our-team