ייצור ושימוש בתאי גזע מושרים (iPSCs) מחולי CCHS – בהובלת ד"ר גד וטין, אוניברסיטת בן גוריון
דר' גד וטין מהמרכז לרפואה מחדשת ומחקר בתאי גזע באוניברסיטת בן גוריון מתמחה בטכנולוגיה של ייצור תאי גזע מושרים (induced pluripotent stem cells iPSCs) וחקר מחלות עצביות נדירות. בפרויקט המחקר שמתבצע במעבדתו יוצרו לראשונה בישראל תאי גזע מושרים מדגימות עור (פיברובלסטים) של חולי CCHS וביקורות מתאימים, ע"י השריה של תהליך "תכנות מחודש" (reprogramming). תאי הגזע המושרים, דומים בתכונותיהם לתאי גזע עובריים ונושאים את המטען הגנטי שכולל את המוטציות המקוריות של החולים. תאים אלו ממוינים במעבדה לתאי עצב שמשמשים כ"מודל אנושי למחלה בצלחת". תאי עצב כאלה מאפשרים חקר של הבסיס המולקולרי למחלה, ויכולים להיות גם פלטפורמה לבחינה של תרופות/טיפולים פוטנציאלים חדשים. פלטפורמה כזו שמשקפת ביולוגיה הומנית וכוללת רקע גנטי ספציפי של החולים תאפשר ניבוי מדויק יותר של טיפול אפקטיבי שמתאים לכל חולה בצורה מותאמת אישית.
חברי קבוצת המחקר של דר' וטין מתמחים גם בשימוש בטכנולוגיות פורצות דרך ביניהן מערכת microelectrode array (MEA), שבעזרתה ניתן לבחון את פעילותם ותפקודם של תאי עצב בתגובה לתרופות, וכן בשימוש בשבבים מיוחדים הנזרעים עם תאי עצב ליצירת טכנולוגיית איבר על שבב ( Organ-on-chip). טכנולוגיה זו מאפשרת יצירת מודל מוקטן של מחסום דם המוח, שמסוגל לנבא את חדירותן של תרופות אל מערכת העצבים המרכזית.
מטרת הפרויקט: יצירת תשתית של בנק תאי גזע מושרים שישמשו כמערכות מודל לחקר והבנת הבסיס הביולוגי של התסמונת, ולבחינה של תרופות וטיפולים חדשניים עבור חולי CCHS.
קישור לאתר המעבדה של ד"ר וטין: https://www.vatinelab.com
פרסומים:
Neuron. 2022 Apr 20;110(8):1432-1432.e1. SnapShot: Autonomic nervous system disorders.
Lancet Neurol. 2021 Oct;20(10):868-876. Parkinson’s disease outside the brain: targeting the autonomic nervous system.
Stem Cell Res. 2020 Oct;48:101955. Generation and characterization of iPSC lines (BGUi004-A, BGUi005-A) from two identical twins with polyalanine expansion in the paired-like homeobox 2B (PHOX2B) gene
Cell Stem Cell 2019 Jun 6;24(6):995-1005. Human iPSC-Derived Blood-Brain Barrier Chips Enable Disease Modeling and Personalized Medicine Applications.
